Thérapie génique par ultrasons contre le cancer
Wang Lab et Pepper Workshop
Des chercheurs ont développé une thérapie génique innovante contre le cancer, activable à distance dans des zones spécifiques du corps. Cette approche utilise une version de CRISPR sensible aux impulsions ultrasonores et s’est révélée efficace pour éliminer des tumeurs chez des souris.
CRISPR est un outil puissant d’édition génétique qui utilise l’enzyme Cas9 pour modifier avec précision des gènes ciblés. Cependant, un défi majeur consiste à garantir qu’il n’opère que dans la zone souhaitée, car une activité prolongée en dehors de la cible peut entraîner des modifications indésirées et potentiellement déclencher des réponses immunitaires.
Des scientifiques de l’USC obtiennent un contrôle précis de CRISPR
Les scientifiques de l’Université de Californie du Sud (USC) ont mis au point une méthode permettant de contrôler à la fois le moment et l’emplacement de l’activation de CRISPR. Lors de tests récents, la technique a réussi à éradiquer des tumeurs chez des souris.
Concrètement, CRISPR est administré dans le corps par des vecteurs viraux et activé à l’aide d’impulsions ultrasonores ciblant des régions spécifiques. Le mécanisme repose sur des cellules génétiquement modifiées pour produire l’enzyme Cas9 en réponse à la chaleur générée par les ultrasons.
« Avec ce système contrôlable, on peut l’activer et le désactiver à tout moment », explique Peter Yingxiao Wang, co-auteur de l’étude. « Une fois activé, CRISPR commence à travailler exactement là où c’est souhaité. Après un certain temps, il se désactive tout seul, mais il peut être réactivé plus tard si nécessaire. »
Cibler le cancer par la disruption des télomères
Pour cibler le cancer, le système CRISPR a été programmé pour attaquer les télomères, les séquences d’ADN répétitives situées aux extrémités des chromosomes. Cela provoque non seulement la mort des cellules cancéreuses, mais déclenche également une réponse immunitaire, attirant d’autres cellules pour aider à l’élimination de la tumeur.
Le traitement inclut un second composant utilisant des cellules CAR T spécialisées. Ces cellules immunitaires sont extraites du patient, modifiées pour attaquer des cibles spécifiques, puis réintroduites dans le corps. Dans ce cas, la cible est une protéine appelée CD19, qui est fortement exprimée dans certains types de cancer. CRISPR a également été utilisé pour amplifier la production de CD19, renforçant ainsi l’efficacité de la thérapie.
Résultats prometteurs dans les essais sur souris
Lors des tests, les souris avec des tumeurs sous-cutanées traitées par la thérapie combinée CRISPR et CAR T ont montré un taux de survie de 100 % et une éradication complète des tumeurs. En comparaison, celles traitées uniquement avec des cellules CAR T ont présenté un taux de survie de seulement 40 %.
Bien que les résultats soient prometteurs, la thérapie en est encore aux premières étapes, et il n’est pas garanti que les mêmes résultats se produisent chez l’homme. Les chercheurs prévoient de peaufiner la technique et d’explorer des applications au-delà de la thérapie par cellules CAR T dans les études futures.
Lire l’article original sur : New Atlas
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